Czerwienica prawdziwa i mielofibroza. Rzadkie nowotwory krwi poza pakietem onkologicznym

Dziś objęte są tylko osoby z nowotworami złośliwymi. Pozostałym chorym onkologicznie pozostaje standardowa ścieżka diagnostyczno– terapeutyczna, wiążąca się często z dłuższym czasem oczekiwania. W tym gronie pacjentów znajdują się również chorzy z rzadkimi nowotworami krwi, dla których szybka reakcja medyczna ma kluczowe znaczenie w walce o zdrowie i o godne życie z chorobą.

Zgodnie z szacunkami resortu zdrowia, od początku roku wydano ok. 94 tys. kart szybkiej diagnostyki i leczenia onkologicznego (DiLO). Tzw. zielone karty otrzymały osoby cierpiące na nowotwory złośliwe, które – zgodnie z założeniami pakietu – są grupą pacjentów najbardziej uprzywilejowanych. Chorzy cierpiący na mieloproliferacyjne, bardzo rzadkie nowotwory krwi, takie jak mielofibroza czy czerwienica prawdziwa, nadal takich przywilejów nie posiadają, mimo, że ostatnio mówi się o zmianach w tym obszarze. O zmianę tej klasyfikacji od kilku miesięcy zabiega środowisko hematologów, które przekonuje, że przebieg nowotworów mieloproliferacyjnych można uznać za chorobę złośliwą. Deklaracja ministra może dodawać otuchy pacjentom, którzy od dawna czekają na zmiany, jednak obecny brak decyzji w tej sprawie pozbawia dziś chorych dostępu do wczesnej diagnostyki oraz wdrożenia odpowiedniej terapii.

Sytuację komplikuje fakt, iż choroby mieloproliferacyjne , takie jak czerwienica prawdziwa oraz mielofibroza, dotyczą najczęściej osób w wieku podeszłym, obciążonych często szeregiem innych schorzeń współwystępujących. Chorobom tym towarzyszą uciążliwe objawy, takie jak męczliwość czy znaczne powiększenie śledziony (tzw. splenomegalia), które istotnie wpływają na pogorszenie jakości życia pacjentów. Dlatego wczesne wdrożenie odpowiedniej terapii jest w przypadku tej grupy chorych tak istotne. Pozwala ono na wydłużenie czasu życia, jak i podniesie jego jakości.

Z uwagi na rzadki charakter tego typu nowotworów, grupa pacjentów nie jest duża, w skali kraju mówi się o rocznym rozpoznaniu tych chorób u ok. 2000 osób. Są to pacjenci, którzy mimo, iż nie stanowią największej grupy chorych onkologicznie, mają pełne prawo dostępu do wczesnej diagnostyki i odpowiedniej terapii.

Czerwienica prawdziwa – to rzadki nowotwór krwi, charakteryzujący się nadmierną produkcją czerwonych krwinek w szpiku kostnym chorego. Zaburzenie to powoduje zwiększoną lepkość krwi, która może stać się przyczyną poważnych powikłań sercowo-naczyniowych, takich jak udar mózgu czy zawał serca. Nowotwór dotyka głównie osoby starsze, szczyt zachorowalności przypada na 60 roku życia. Do najczęstszych objawów choroby należy znaczne powiększenie śledziony (tzw. splenomegalia) oraz wątroby, zaczerwienienie twarzy, . W terapii nowotworu zaleca się stosowanie zabiegów flebotomii (krwioupustu) oraz farmakoterapię. Średni czas przeżycia pacjentów z czerwienicą prawdziwą poddanych leczeniu to 10 – 15 lat, natomiast nieleczonych – ok. 2 lata.

Mielofibroza – rzadki nowotwór krwi, którego cechą charakterystyczną jest zwłóknienie szpiku kostnego, prowadzące do zaburzeń produkcji krwi. W wyniku uszkodzeń szpiku rolę krwiotwórczą przejmują inne narządy, w tym śledziona i wątroba, które ulegają znacznemu powiększeniu. To nowotwór dotykający głównie osoby starsze, średni wiek pacjenta w momencie rozpoznania choroby przypada na 67 lat. Do najczęstszych objawów choroby należą splenomegalia (powiększenie śledziony, która może osiągnąć rozmiar nawet 30 cm, oraz wagę 10 kg), powiększenie wątroby, niedokrwistość, przemęczenie, utrata masy ciała oraz gorączka. Wyniszczające objawy chorobowe znacząco wpływają na obniżenie jakości życia chorego. Zalecana terapia to przeszczep szpiku kostnego, do którego jednak nie kwalifikują się wszyscy pacjenci. Alternatywą jest stosowanie farmakoterapii, która jednak leczy jedynie objawy choroby, a nie jej przyczynę. Średni czas przeżycia pacjentów to ok. 6 lat. Najczęstszą przyczyną zgonów jest transformacja choroby w ostrą .