Jak określić granice opłacalności w terapiach onkologicznych

Krzysztof Łanda, prezes HTA Audit, przywołując dane z pisma Prescrire International, podał, że po przebadawniu leków z ostatniego dwudziestolecia, stwierdzono, że 80 proc. technologii lekowych i nielekowych, wprowadzanych co roku na rynek krajów rozwiniętych nie wnosi żadnej dodatkowej wartości w stosunku do już stosowanych metod terapeutycznych:

- Tylko ok. 2 proc. nowych leków na rynku stanowi istotną klinicznie innowację terapeutyczną o dużej wartości dla chorych, którą chcemy nagradzać. Ok. 5 proc. nowości lekowych przynosi znikome korzyści terapeutyczne - mówił prezes Łanda podczas debaty Onkologia 2009 przygotowanej przez Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej.

Nie wylać dziecka z kąpielą
Z drugiej strony budżet na leki jest ograniczony i stanowi „zespół naczyń połączonych". - To powoduje, że jeśli gdzieś włożymy pieniędzy więcej, zabraknie ich w innym miejscu. Dlatego musimy określać granice opłacalności, na co nas stać, a na co nie - powiedział Maciej Niewada, z firmy Medistat.

Dlatego problemem jest podjęcie decyzji o finansowaniu lub nie terapii, których skuteczność jest niewystarczająca. Pomocnym w takich przypadkach jest pytanie o efektywność kosztową danej metody. - Ponieważ jednak chodzi o życie ludzkie, zawsze przy podejmowaniu ostatecznych decyzji, należy podchodzić do wszelkich informacji z pokorą - uważa Wojciech Matusewicz, dyrektor Agencji Oceny Technologii Medycznych.

Przypomina przyjętą metodę oceny technologii stosowanych w chorobach rzadkich. Zazwyczaj oceny dotyczące efektywności kosztowej w ich przypadku są porażające - gdyby przyjąć kryterium kosztowe, to prawdopodobnie nigdy nie doszłoby do ich finansowania.

- Ale jeżeli te wysokokosztowe terapie są skuteczne, nie ma mowy o oszczędnościach, jak w przypadku leków stosowanych w białaczce szpikowej - mówi dyrektor Matusewicz.

Generalnie, im biedniejszy kraj, tym trzeba więcej dowodów naukowych na skuteczność nowej technologii, niż w kraju, gdzie tych środków na leczenie jest więcej. Ale, jak zauważa Rafał Zyśk, dyrektor departamentu gospodarki lekami NFZ, nawet w bogatych krajach znaczne zejście producenta z ceną czasem nie zmienia faktu, że terapie nadal nie są efektywne kosztowo. Dlatego wykorzystuje się różnego rodzaju porozumienia przerzucające odpowiedzialność za koszty terapii także na producenta.

Jak liczyć efektywność kosztową
Do wyliczenia efektywności kosztowej wykorzystywanych jest kilka elementów, w tym jednostki QALY (quality adjusted life year), czyli rok życia skorygowany o jakość, LYG (life years gained), czyli zaoszczędzone lata życia, wolne od objawów choroby czy współczynnik, który porównuje dwie technologie pod względem kosztowym.

- To, co dzisiaj wzbudza najwięcej emocji, to zalecenie WHO, by oceniać efektywność kosztową terapii, w oparciu o parametry QALY czy LYG odnoszące się do PKB per capita w danym kraju - mówi dyrektor Matusewicz.

Terapia jest uznana za efektywną kosztowo, jeśli QALY lub LYG mieści się w trzykrotności PKB per capita w danym kraju. Problem w tym, że w 2008 r. wynosił on 16 tys. dolarów, ale wtedy był inny kurs dolara wobce złotego niż obecnie. To pokazuje, jak dynamicznie może zmieniać się ten parametr.

Na niedoskonałości QALY wskazuje także Maciej Niewada:
- QALY kompiluje dwie informacje: o jakości życia ludzkiego i jego długości. Jest ona popularna, bo wskazuje na przybliżoną opłacalność terapii. Jeśli przekracza trójkrotność PKB per capita, to ze społecznego punktu widzenia, taka technologia wydaje się nieatrakcyjna. Jednak powinna być dodatkowym, a nie podstawowym źródłem informacji przy ocenie technologii. Najważniejszym kryterium pozostaje skuteczność kliniczna.

Analiza 80 technologii

Niewada wskazując na ograniczenia tej jednostki, podaje, że tak jest też traktowany w najlepszych światowych agencjach ocenty technologii medycznych - przy tych samych wartościach QALY, jedna technologia zostaje oceniona pozytywnie, inna negatywnie.

Również polska AOTM uwzględnia niedoskonałości tej jednostki. Z analizy ponad 80 technologii wykonanych dotąd przez AOTM, z których ok. 20 proc. stanowią terapie onkologiczne wynika, że aż 50 proc. wydanych rekomendacji jest pozytywnych. Po drugie, są one pozytywne również dla tych technologii, dla której koszt QALY nie mieścił się w wysokości PKB per capita.